CLL ir pārprasta

Veselība Un Medicīna Video: Lesson 11 - Baptism with the Holy Spirit - The promise in the New Covenant (Decembris 2018).

Anonim

Sveicieni no Čikāgas, kur šonedēļ rīko krūts vēža izglītības pasākumu. Es tikko atgriezos no Vašingtonas, Kolumbijas apgabalā, kur es liecināju pirms FDA konsultatīvās uzklausīšanas Onkoloģijas zāļu konsultatīvās komitejas sēdē. Es joprojām esmu dzirdējis no tā, kas notika tur, un vēlējās to dalīties ar jums, jo daudz saka par to, kur mēs esam ar narkotiku attīstību un vēža apkarošanas zāļu apstiprinājumiem.

Šeit iet:

Pirmkārt, ļaujiet man paskaidrot, kas bija šajā sanāksmē. FDA aicina ārstu, biostatistiķu, patērētāju advokātu un pacientu padomdevējas komitejas atbildēt uz galvenajiem jautājumiem par narkotikām, medicīnas ierīcēm, diagnostikas testiem uc, kas ir pieprasījušas FDA apstiprinājumu.

Šonedēļ Padomdevēju komiteja vēža apkarošanas jautājumos apmeklēja Silver Spring, Md ārpus Vašingtonas, Kolumbijas galvaspilsētā DC. Rīta sesija bija par ierosināto CLL zāļu, Genasense. Tas ir nedaudz kā debates un mazliet kā tiesvedība. FDA sniedz savu ievada piezīmi - šajā gadījumā Genasense tiek nodota negatīvā gaismā jau no paša sākuma - un pēc tam sponsors (šajā gadījumā biotehnoloģijas kompānija ar diezgan agrīnu biotehnoloģiju, kurā ir simtiem miljonu dolāru) ir iesniegti dati par to, kā tā ierosinātā jaunā zāle var mainīt situāciju. Tad tur ir daudz diskusiju.

Diskusijā iesaistītā kompānija bija Genta, kuru FDA jau agrāk bija pārkāpusi, kad dati ļaundabīgās melanomas dēļ nav pietiekami daudzsološi. Tagad kompānija atteicās no CLL, mans stāvoklis, un es biju tur, lai izteiktu pamatu, ka mūsu ārsta instrumentu komplektos ir vairāk narkotiku. Man blakus bija citi pacienti, kuri bija saņēmuši Genasense (man nebija), un tāpēc viņi šodien jutās dzīvi.

Uzklausīšana notika visu rītu. Tika izveidota CLL speciālistu sapņu komanda, tostarp: MD Andersons ārsts Michael Keating un Susan O'Brien, Bruce Chesson no Džordžtaunas un Kanti Rai (CLL aprūpes vecvecāk) no Long Islande ebrejiem. Vēl viens hematologa superzvaigznes doktors John Reed bija arī tāds pats kā citi, kurus es zinu mazāk. Viņi uzskata, ka Genasense darbojas kā ķīmiski jutīgs aģents, dažiem cilvēkiem, kuri to nespēj, palīdzēs viņiem labāk ar Fludara (fludarabīns) un ciotaksānu (ciklosfosfamīdu), nekā tad, ja šīs zāles lietotu vienīgi. Dati liecināja par 10 procentu ieguvumu. Vienkāršāk sakot, katram no 10 pacientiem, kas to saņēma, bija reāli uzlabojumi un bieži vien ļoti ievērojama remisija. Attiecībā uz FDA tas nebija nozīmīgi, jo viņi redzēja pārāk daudz citu, kas nesaņēma lielu labumu, un uzskatīja, ka izdevumi nav tā vērti - ja nevarētu iepriekš noteikt, kurš varētu vai nevarēja saņemt zāles . Lielākā daļa no grupas piekrita un balsoja pret narkotiku 7 līdz 3. Tas bija faktiski nagu zēns Genasense un, iespējams, arī Genta kā uzņēmums, lai gan es neesmu investīciju veids, tāpēc ņem šo komentāru ar lielu sāls graudu.

Lūk, kaunā ir tas viss. Ir reāli cilvēki, kuri būtu miruši, kuri saņēma Genasenu, un šodien dzīvo un labi darbojas. CLL speciālisti lūdz jaunu medikamentu, lai palīdzētu cilvēkiem, kuri neatbild par Fludarabīna lietošanu atsevišķi vai kopā ar citām "tirgū" lietojamām zālēm. Eksperti, piemēram, Susan O'Brien, uzskata, ka Genasense ir vērtīga, un ir svarīgi, lai pirmās klases ķīmiski sensibilizējošais līdzeklis būtu svarīgs.

Grupa sekoja FDA vadībai un teica: "Nē kauliņiem." Viņi netika pārsteigti. Bet man kā novērotājs likās, ka bija liela atvienošanās. Tas ir tāpēc, ka tikai divi no dokumentiem panelī bija hematologi, kuri faktiski ārstēja CLL pacientus. Viens no viņiem balsoja par zāļu lietošanu, tāpat kā CLL pacients un onkoloģijas medicīnas māsa, kas bija patērētāju pārstāvis panelī. Bet panelis tika sakrauts ar stingriem audzēja dokumentiem un biostatistiķiem. Solids audzējs docs "nesaņēma" neviendabīgumu CLL un neapmierinātas vajadzības Genasense var aizpildīt. Biostatistiķis, manuprāt, to neuztvēra, ka tas ir vērts pat ietaupīt dažus dzīvniekus vēža ārstēšanā. Viņam (un FDA) tas viss bija par zāļu apstiprināšanu "plašajai CLL populācijai". Genasense to nedara. Bet vai tas nav saprotams, ja CLL tiek uzskatīts par atšķirīgu no viena pacienta uz otru?

Es jautāju FDA amatpersonai, kāpēc panelim nevajadzētu būt vairāk hematologu, kad rodas šāda narkotika. "Nav praktiski, " viņa teica. "Mums ir grūtības piekļūt dokumentam, kāds mums ir pieejams." "Un turklāt, " viņa turpināja, "mēs ieviešam konsultantus, kuri ir eksperti, kas mūs informē." Es dzirdēju dažus no CLL ekspertiem, kas apstrīd to.

Un kurš zaudē? Pārliecināti, ka Genta zaudē - tāpat arī viņu ieguldītāji. Bet mēs pacienti arī zaudējam. Šeit ir vēl viens gadījums, kad cilvēki, kas varētu būt nāves durvīs, tiek liegti narkotikām, kas dažiem no viņiem var dot vairāk laika un labākas veselības. Vai mēs esam pelnījuši to pieejamību?

Un tur ir vēl viena slikta ietekme arī šeit. Šogad Nacionālais vēža institūts ir samazinājis finansējumu vēža pētījumiem. Tātad, kas veido atšķirību mūsu "karš pret vēzi?" Varbūt dažas grupas, piemēram, leikēmijas un limfomu biedrība vai Amerikas vēža sabiedrība vai Susan G. Komen. Bet patiesībā mums ir nepieciešamas zāļu kompānijas un to ieguldītāji, lai uzņemtos finansiālu risku. Vai viņi, ja FDA ir tik konservatīva un process ir izveidots, lai grupas dalībniekiem trūkst atbilstošas ​​pieredzes, lai pieteikuma iesniedzējam godīgāk satricinātu?

Paskaties, es neesmu zinātnieks, un es zinu, ka FDA tiek kritizēta visu laiku, kad ir apstiprināta zāļu lietošana, kas vēlāk ir jānoņem no tirgus. Un visi eksperti ir izcilie speciālisti viņu laukos. Bet vai šī ekspertu grupa bija CLL? Un vai FDA pārāk stingri nostājās, kad dzīvo uz līnijas, un pacienti un speciālisti izmisīgi meklē vairāk ārstēšanas iespēju?

Labi, tā, Andrejs, ko tu par to darīsi? Pirmkārt, es gatavojas brīvprātīgi darboties kā patērētāju aizstāvis FDA padomdevēju grupās un otro es mēģināšu tikties ar saviem ASV senatoriem, lai iepazīstinātu viņus ar manām bažām par apstiprināšanas procesu. Un trešais es gatavojas - tieši tagad - lūgt jūsu komentārus. C'mon, lūdzu, atskan uz to, ko jūs domājat, un es pastāstīšu FDA izskatu. Pretējā gadījumā mēs pacienti ir tikai numuri tiem.

Vai es esmu negodīgs? Jūs varat pateikt, ka esmu nožēlojies no pieredzes. Bet es vēlreiz to darīšu ar zibspuldzi, cerot, ka mēs varam apstiprināt jaunas, efektīvas zāles un ka vairāk cilvēku var dzīvot ilgāk un dzīvot labi, neskatoties uz dzīvībai bīstamiem apstākļiem. Protams, es turpināšu lūgties par ārstēšanu.

Manas uzņēmējdarbības centienu dēļ jums ir jāzina dažas lietas. HealthTalk pagātnē ir izstrādājusi CLL ārstēšanas programmas, kuras sponsorēja neierobežotas granta no Genasas, Genasense izstrādātāja. Lai gan nav aktuālu vai plānotu programmu, jums jāzina, ka pastāv nākotnes programmu iespēja. Turklāt tagad es vadu kompāniju "Patient Power", kas saņēma neierobežotu dotāciju no Gentas, lai atvieglotu trīs cilvēku (es, CLL pacienta ģimenes loceklis un vēl viens pacients no CLL) ceļošanu uz atklātu uzklausīšanu. Gan HealthTalk, gan pacienta spēlē Genta neveica un neuzturēja vai neietekmēja to, ko mēs sakām vai rakstījām.

Atjaunināt:

Mēs patiešām sākam kaut ko šeit. Cilvēki no visas pasaules (burtiski) mani aizturēja par šo tēmu. Turpini rīkoties un patiešām saņemiet vārdu. Pastāstiet citiem, lai nāktu šeit un iedrošinātu viņus atstāt komentāru, lielie suņi skatoties un lasot tos! Iet uz digg.com un stūra augšējā labajā stūrī atradīsit meklēšanas funkciju, ievadiet CLL, un tam vajadzētu parādīt manu rakstu ar nosaukumu "Vai FDA nav ekspertu, kas apstiprina zāles?" Vienkārši noklikšķiniet uz pogas, kurā ir norādīts "digg it". Jo vairāk cilvēku, kuri balsos par emuāru, to vairāk izlasīs!

CLL ir pārprasta
Kategorija Medicīnas Jautājumiem: Tips